科学技术日常（记者Liu Xia）由美国德克萨斯大学西南医学中心开发的一种新的基因版本传递系统，在抗逆转录不足α-1（AATD）的临床前模型中实现了肝脏和肺疗法。单剂量后，模型的症状持续了几个月。这项研究在《自然生物技术》的最后一期中发表，研究了对多机器人遗传学的新途径的研究。在2020年，由团队创建的设备的第一个选择性器官定向技术（分类）通过自定义脂质纳米颗粒的组件来实现对肝脏，肺和其他器官等器官的选择性遗传修饰。但是，多机构同步方向一直是一个未解决的问题。这一进步对于AATD治疗尤其重要。 LA疾病来自SERPINA1基因中的单个核苷酸突变，这导致有毒的积累肝脏中的蛋白质。该基因编码的正常蛋白质应保护肺组织免受酶的破坏，这使得患者面临肝脏损伤和肺气肿的双重威胁。团队通过两项重要的创新超出了这个问题。首先，他们重建了某些纳米颗粒的结构，以便可以运输更大的基因编辑蛋白。同时，他们为肝脏和肺部开发了一个新的双重目标公式，从而显着提高了分娩的效率和准确性。实验表明，在患者衍生的肝细胞中基因编辑效率有显着提高。在AATD模型小鼠中接受单一治疗后，成功修复了约40％的肝细胞和10％的肺泡AT2细胞（OBJ Cellmain EATD）。在32周内，肝粘膜水平不断降低80％。治疗四个星期后，完全消除了小鼠模型中的有毒蛋白聚集体。阿尔维GH小鼠模型无法完全模拟人类肺部病变，单次治疗后，肺破坏性酶活性被89％抑制。